经常有患者咨询国外有没有什么治疗肝硬化的好药？今天，介绍的这款药物对原发性胆汁性肝硬化（PBC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）均有很好的疗效，它就是奥贝胆酸。
奥贝胆酸最早于年5月27日获美国FDA批准上市，于年12月12日获欧盟批准上市，可联合熊去氧胆酸（UrsodeoxycholicAcid，UDCA）用于对UDCA反应不足的PBC成人患者，或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的PBC成人患者。
商品名：Ocaliva
通用名：奥贝胆酸（Obeticholicacid）
规格：5mg*30片
服用方法：
1、无肝纤维化或Child-PughA的患者：初始推荐剂量为每次5mg，每日一次，基于临床反应（未能有效降低ALP或胆红素且可耐受不良反应），治疗3个月时逐渐滴定至10mg（每日一次）。
2、Child-PughB或C或有胃食管静脉曲张出血、新的或恶化的*疸、自发性细菌性腹膜炎等症状的患者：初始推荐剂量为每次5mg，每周一次，基于临床反应（未能有效降低ALP或胆红素且可耐受不良反应），治疗3个月时逐渐滴定至每次5mg，每周两次（至少隔开三天），根据患者反应及耐受情况，再调整剂量为每次10mg，每周两次（至少隔开三天）
原发性胆汁性肝硬化（PBC）原发性胆汁性肝硬化(PrimaryBiliaryCirrhosis，PBC)，又称为原发性胆汁性胆管炎，是一种慢性进展性自身免疫性肝病。由于长期肝内胆汁滞留积聚，从而损害肝细胞，导致肝硬化或肝瘢痕。
PBC用药周期长，甚至需要终生用药。该病90%发生于女性，多见于40岁以上的妇女。其诊断可以通过无创血检，体现为ALP（碱性磷酸酶）升高和AMA（抗线粒体抗体）升高，瘙痒和疲乏是标志性的症状。
随着肝硬化的发展，肝脏瘢痕组织的数量增加，肝功能衰竭，需要进行肝脏移植，这是女性进行肝脏移植的第二大因素。
PBC对人体的危害严重，其大致可分为四个阶段，前两个阶段并无明显症状，到第三阶段时患者出现乏力、皮肤瘙痒等临床症状。从症状出现起，平均生存时间为5-8年。有症状患者的门静脉高压相关并发症10年内发生率为10％-20％，高于无症状患者。当患者出现食管胃底静脉曲张后，3年的生存率仅为59％，第一次出血后3年生存率约46％。
奥贝胆酸是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。FXR是胆汁酸、炎性、纤维化和代谢途径的关键调节。奥贝胆酸通过两种途径减少*性胆汁酸的积聚：1、减少胆汁酸的产生。2、促进胆汁酸流出肝脏。
临床研究证实，奥贝胆酸可以有效降低ALP。临床中，接近50%的患者对奥贝胆酸（其中很大一部分是联合熊去氧胆酸）的治疗（治疗时间为1年）有反应，这种反应包括：ALP水平低于1.67倍上限值；ALP水平降低至少15%；胆红素恢复正常水平。
而此前20年，熊去氧胆酸（UDCA）是唯一获得美国FDA批准用于治疗PBC的药物。然而，超过40%患者却对UDCA没有充分应答，或对UDCA不耐受。奥贝胆酸的临床优势在于可显著改善对UDCA治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标，延缓疾病进展，提高生存率。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）奥贝胆酸已经被证明对治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）有效，美国FDA已授予其突破性疗法认定。
临床研究结果显示，奥贝胆酸能够改善非酒精性脂肪性肝炎患者的肝脏组织学特征，同时也有利于降低肝酶。虽然有一些副作用，但非酒精性脂肪肝活性度评分的所有项目（脂肪变性，肝细胞气球扬鞭，肝小叶炎症）和肝纤维化均得到改善。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种严重的，进行性的，由于脂肪积累而引起的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），通常伴有肝脏发炎，肝细胞瘢痕和肝损伤，从而引起肝纤维化和肝硬化，最终导致肝癌或肝功能衰竭。
由于经常不能被及时发现和诊断，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的预计成人发病率至少为3%到5%，其患者的中位生存期仅约为5年。在未来10年间，预计NASH会成为肝脏移植的首要原因。
不良反应在PBC临床试验中，奥贝胆酸最常见的不良反应包括：瘙痒、疲劳、腹痛或不适、皮疹、关节痛、口咽痛、头晕、便秘、外周性水肿、发热、甲状腺功能异常、湿疹……具体可参考下图。
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